Oamenii de știință de la Colegiul de Farmacie a Universității de Stat din Oregon au arătat în studiile pe animale că ar putea fi posibilă tratarea unei afecțiuni genetice rare care provoacă orbire folosind nanoparticule lipidice și ARN mesager, care sunt aceleași tehnologii folosite în vaccinurile COVID-19.
Cercetătorii au dezvoltat nanoparticule care sunt capabile să intre în retina neurală și să livreze ARNm celulelor fotoreceptoare, care sunt responsabile pentru detectarea luminii și transformarea acesteia în semnale neuronale care sunt trimise la creier.
Cercetătorii au reușit să facă față cu succes provocării utilizării nanoparticulelor lipidice (LNP) pentru a furniza material genetic pentru terapia vederii, asigurându-se că particulele au ajuns în retină din spatele ochiului.
Lipidele sunt un grup divers de biomolecule care include molecule precum acizii grași și uleiurile, precum și cerurile naturale. Nanoparticulele sunt bucăți de material extrem de mici, cu dimensiuni de o sută de miliarde de ori mai mici ca un metru.
ARN-ul mesager sunt molecule genetice care dau celulelor instrucțiunile de care au nevoie pentru a crea o proteină specifică.
În cazul degenerescenței retinei moștenite (IRD), ARNm furnizat de LNP-uri instruiește celulele fotoreceptoare defecte cauzate de o mutație genetică să producă proteinele necesare pentru vedere.
Studiile efectuate pe șoareci și primate non-umane au demonstrat că LNP-urile echipate cu peptide au reușit să treacă peste obstacolele din ochi și să ajungă în retina neură, unde lumina este convertită în semnale electrice pe care creierul le transformă apoi în imagini.
„Am identificat un nou set de peptide care pot ajunge în partea din spate a ochiului. Am folosit aceste peptide pentru a acționa ca coduri poștale pentru a livra nanoparticule care transportă materiale genetice la adresa dorită în ochi”, a declarat într-un comunicat de presă Gaurav Sahay, Profesor asociat de științe farmaceutice OSU.
„Peptidele pe care le-am descoperit pot fi folosite ca liganzi de țintire conjugați direct cu ARN-uri, molecule mici pentru terapie sau ca sonde imagistice”, a adăugat Herrera-Barrera.
Studiul încearcă să dezvolte soluții la dificultățile asociate cu metoda principală actuală de livrare a editării genelor: virusul adeno-asociat (AAV).
„AAV are o capacitate de ambalare limitată în comparație cu LNP-urile și poate provoca un răspuns al sistemului imunitar”, a spus Sahay.
„De asemenea, nu se descurcă fantastic de bine în a continua să exprime enzimele pe care instrumentul de editare le folosește ca foarfece moleculare pentru a face tăieturi în ADN-ul care urmează să fie editat. Sperăm să folosim ceea ce am învățat până acum despre LNP-uri pentru a dezvolta un sistem îmbunătățit de livrare a editorului de gene.” a adăugat el.
Studiul a fost publicat pe 11 ianuarie 2023 în Science Advances.
Articol de Răzvan Lupu
