Cercetătorii au obținut o reducere cu peste 90 la sută a convulsiilor experimentate pe doi pacienți cu epilepsie.
Fiecare pacient a primit o doză de NRTX-1001, un tratament experimental de terapie celulară dezvoltat de cercetătorii de la compania de biotehnologie Neurona Therapeutics din San Francisco.
Înainte de terapie, pacienții aveau în medie 32 și respectiv 14 convulsii pe lună. Niciun medicament antiepileptic nu a funcționat pentru ei iar tratamentul chirurgical extrem de invaziv ar fi fost ultima lor speranță.
„Ambele pacienți au intrat în studiul clinic cu activitate convulsivă semnificativă, cogniție afectată și calitate suboptimă a vieții. Ei au fost candidați pentru lobectomie sau intervenții chirurgicale de ablație pentru a îndepărta lobul temporal generator de crize epileptice, deși cu un risc asociat de a provoca deficite cognitive ireversibile suplimentare. În schimb, au ales cu curaj să fie primii care au primit terapia celulară NRTX-1001”, a declarat Cory Nicholas, CEO al Neurona Therapeutics.
Starea lor s-a îmbunătățit drastic în ultimul an și se pare că au făcut alegerea potrivită până acum. Terapia celulară a ridicat speranțe și pentru milioane de alți pacienți ale căror vieți sunt grav afectate de epilepsie.
Epilepsia se dezvoltă din cauza unui dezechilibru între activitatea neuronilor excitatori și inhibitori. Comunicarea și schimbul de informații între neuronii din creierul uman are loc prin intermediul semnalelor electrice numite potențial de acțiune.
Neuronii excitatori măresc potențialul de acțiune și promovează un flux rapid de informații de la un neuron la altul. Neuronii inhibitori, pe de altă parte, împiedică semnalele să treacă între neuroni, reduc potențialul de acțiune și evită orice hiperactivitate a creierului.
Un dezechilibru între neuronii excitatori și inhibitori poate duce la convulsii, pierderi de memorie și alte tulburări ale creierului, inclusiv epilepsia. Pentru a restabili acest echilibru, cercetătorii au dezvoltat NRTX-1001.
Această injecție în creier conține o doză cu o concentrație mare de neuroni inhibitori cultivați în laborator, dezvoltați din celule stem embrionare umane. Reduce potențialul general de acțiune și în cele din urmă previne convulsiile.
În decurs de un an de tratament cu NRTX-1001, primul pacient care avea 32 de convulsii pe lună a înregistrat o scădere cu 95% a convulsiilor lunare. În timp ce pentru al doilea pacient (14 convulsii pe lună), reducerea a fost de peste 90%.
„Deși investigația noastră clinică este în curs de desfășurare pe pacienți suplimentari, este îmbucurător să asistăm la primii doi pacienți care obțin ameliorarea convulsiilor fără afectare cognitivă suplimentară până în prezent, ceea ce susține potențialul terapeutic al NRTX-1001”, a spus Nicholas.
O lucrare de cercetare din 2010 sugerează că medicamentele antiepileptice sunt ineficiente la aproximativ 30% dintre pacienți.
Un alt studiu publicat în 2021 dezvăluie că aproximativ 30 până la 50% dintre pacienți suferă de recidivă a epilepsiei odată ce încetează să-și ia medicamentele.
În prezent, toți pacienții se bazează pe tratamente chirurgicale pentru ameliorarea permanentă. Cu toate acestea, operațiile pe creier vin cu propriul risc. Pacienții pot prezenta probleme, de la sângerare, reacții alergice până la leziuni tisulare. În unele cazuri, intervenția chirurgicală poate provoca pierderea temporară a vederii, a memoriei sau a vorbirii la pacienți.
NRTX-1001, pe de altă parte, promite un tratament mai puțin invaziv și nedistructiv pentru epilepsie. Sperăm că și studiile viitoare ale acestei terapii celulare vor avea succes și, în cele din urmă, lumea va avea un remediu sigur și sănătos pentru epilepsie.
Detaliile studiului NRTX-1001 sunt prezentate la reuniunea anuală a Societății Internaționale de Cercetare a Celulelor Stem (ISSCR) 2023.
Articol de Răzvan Lupu