O nouă terapie de editare genetică pentru virusul imunodeficienței umane de tip 1 (HIV) este testată pe pacienţi.
Studiul clinic este condus de cercetătorii de la Lewis Katz School of Medicine, Temple University și Excision BioTherapeutics, o companie care crează terapii bazate pe CRISPR (O familie de secvențe ADN găsite în genomul organismelor procariote, cum ar fi bacteriile. Secvențele conțin fragmente din ADN-ul virusului care a atacat bacteria. Încorporând aceste fragmente „furate” de ADN în propriul ei ADN, bacteria reușește să se apere eficient de noi atacuri ale viruşilor similari) pentru a vindeca în cele din urmă bolile infecțioase virale. Scopul studiului este de a evalua măsurile de siguranță ale EBT-101 un tratament unic de editare genetică.
Cercetătorii și-au bazat studiul pe terapia de editare genetică cunoscută sub numele de CRISPR. Este pentru prima dată când o astfel de terapie vizează o boală infecțioasă și a fost administrată unui pacient în timp ce era evaluată pentru un tratament inovator.
Stadiul clinic, este conceput pentru a vindeca infecțiile cu HIV după o singură perfuzie intravenoasă.
Persoana care a primit prima doză unică de terapie intravenoasă EBT-101 este observată și evaluată pentru revenirea virusului HIV. Deoarece acest tratament nu a mai fost făcut până acum, cercetătorii vor să se asigure că tratamentul oprește replicarea virusului în organism. Echipa de cercetare speră că pacientul nu va mai avea nevoie să folosească terapia antiretrovirală, care este în prezent tratamentul standard în tratarea HIV.
Studiul a fost lansat de Kamel Khalili PhD, Laura H. Carnell, Profesor și Președinte al Departamentului de Microbiologie, Imunologie și Inflamație, Director al Centrului pentru Neurovirologie și Editare Genetică și Director al Centrului Comprehensive NeuroAIDS, și Tricia H. Burdo, Dr. Profesor și Vicepreședinte al Departamentului de Microbiologie, Imunologie și Inflamație de la Școala de Medicină Katz.
Dr. Khalili a menționat că încă nu există tratamente curative pentru HIV după mai bine de 40 de ani de când virusul a fost descoperit. Aproape 40 de milioane de oameni din întreaga lume suferă de HIV. El spune că „EBT-101 poate aborda nevoile de lungă durată ale persoanelor infectate cu HIV/SIDA prin îndepărtarea ADN-ului viral din celulele lor, eradicând astfel infecția”.
Studiul este menit să evalueze siguranța și eficacitatea EBT-101 la aproximativ nouă participanți infectaţi cu HIV-1. Scopul studiului este de a evalua tolerabilitatea unei singure doze de EBT-101 la participanți și răspunsul acestora la tratament.
Echipa de cercetare a realizat ce trebuie făcut pentru a se apropia de vindecarea HIV. Ei au spus că este esențial să se elimine ADN-ul HIV din celule pentru a găsi un tratament. Virusul rezidă în rezervoarele de țesut ani de zile și evită sistemul imunitar, ceea ce face dificilă funcționarea eficientă a terapiei antiretrovirale.
„Începutul oficial al studiilor clinice de fază pentru EBT-101 ne aduce cu un pas extrem de semnificativ mai aproape de crearea unui potențial remediu pentru HIV/SIDA”, a spus Dr. Amy J. Goldberg, Decan interimar al Școlii de Medicină Katz.
Articol de Răzvan Lupu
