Boala Alzheimer este o afecțiune neurologică progresivă, fără tratament curativ. De mai bine de 20 de ani, studiile clinice nu au reușit sa producă un tratament care ar putea opri progresul acestei boli; iar multe companii farmaceutice au abandonat misiunea. Așadar, singurele alternative rămase pentru pacienți au fost tratamentele simptomatice, care reduc câteva din repercusiunile bolii, precum insomnia și pierderea memoriei, însă acestea nu încetinesc și progresul său.
Pe scurt, despre Alzheimer
Boala Alzheimer este cea mai comuna forma de demență, iar în România peste 300.000 de oameni trăiesc cu acest diagnostic. Cu mai bine de 10 ani înainte instaurării simptomelor clinice, în creier începe depunerea de beta amiloid, o proteină a cărei funcționare se defecteză în Alzheimer. Ulterior, începe formarea agregatelor proteinei tau, ce joacă un rol important în stabilizarea comunicării neuronale. Acestea interacționează în dezvoltarea leziunilor neuronale, iar simptomele clinice încep să apară. Pierderea memoriei și slaba funcționare a funcțiilor cognitive sunt doar începutul, însă boala Alzheimer are o traiectorie certă către pierderea tuturor funcțiilor, precum cea de deglutiție sau controlul mișcării.
Noutăți în tratarea bolii Alzheimer
Luna trecută, spitalul ‘Brigham and Women’s’, Boston, Massachusetts, a anunțat ca va demara primul studiu clinic analizând un vaccin nazal împotriva bolii Alzheimer, după mai bine de 20 de ani de muncă preclinică.
Studiul se află în faza 1 fiind investigați 16 pacienți cu vârste cuprinse între 60-85 de ani. Pacienții vor primi două doze de vaccin, la o săptămâna distanță. Conceptul din spatele acestui spray nazal este bazat pe zeci de ani de cercetare ce sugerează că una din posibile abordări în eliminarea plăcilor de beta-amiloid din creier este prin stimularea sistemului imunitar. Deși stimularea sistemului imunitar prin vaccin nu este o metodă nouă, ‘această abordare este unică prin modul în care celulele imunitare stimulate vor urca în creier și vor acționa în curățarea plăcilor de amiloidă depuse.”, declara Dr. Weiner, coordonatorul studiului.
Beta amiloidul și depunerea acestuia reprezintă un criteriu patologic distinctiv în boala Alzheimer, iar distrugerea plăcilor este prima cale de atac. Vaccinul pulverizează un imuno modulator numit Protolin direct în pasajul nazal. “Acesta va acționa în distrugerea depunerilor, fără a declanșa o cascadă de anticorpi împotriva beta-amiloid și fără să creeze disconfort pentru pacient”, adaugă Dr. Weiner.
Rezultatele acestui studiu clinic ne-ar putea informa în detaliu despre cum putem împiedica progresia bolii, deoarece participanții la studiul prezent se vor afla într-un stadiu incipient al bolii. Însă, înainte de toate, acest studiu va genera informații despre siguranța vaccinului pentru pacient și dozajul optim.
Doctorul Howard L Weiner menționează ca deși ceea ce vedem în studiile pre-clinice, pe animale este promițător, acest lucru nu înseamnă automat că se va transpune și pentru subiectii umani. “Daca acest spray va funcționa, acesta ar putea deveni un medicament non-toxic si in profilaxia paciențiilor cu risc crescut de dezvoltare al bolii”.
Ce s-a mai întâmplat în anul 2021 pentru tratarea bolii Alzheimer?
Se pare că anul 2021 este un an în care demersurile pentru găsirea unui tratament pentru afecțiunea Alzheimer au luat amploare. Tot în vara acestui an, un medicament pe nume Aduhelm al firmei Biogen, a adus speranța în domeniul tratării bolii Alzheimer.. Aduhelm este primul medicament aprobat de Food and Drug Administration (FDA) după două decenii de liniște în domeniu. Similar cu spray-ul nazal, aceasta funcționează prin diminuarea plăcilor de beta amiloid.
Lansarea acestuia este însă plină de controverse, studiile clinice demarate pentru investigarea lui fiind oprite în anul 2019, deoarece medicamentul nu părea să funcționeze mai bine decât placebo. Continuând să analizeze datele și să își urmărească pacienții din studiu, firma Biogen, a observat unele efecte pozitive. Participanți cărora le-a fost administrată cea mai mare doza de medicament aveau rezultate pozitive, medicamentul reducând depozitele de amiloidă.
Ca urmare a sutelor de ore investite în cercetare, anul 2021, deschide calea către transpunerea rezultatelor pozitive din laborator în demersuri clinice. Vom afla curând daca vaccinul sub formă de spray nazal va deveni una din ustensilele mult așteptate din arsenalul medicilor neurologi, iar demararea acestui studiu clinic nu poate decât sa ne bucure.
Articol de Victoria Nănău
Bibliografie:
- https://www.brighamhealthonamission.org/2019/11/07/nasal-vaccine-for-alzheimers-disease-nears-human-trials/
- https://www.clinicaltrialsarena.com/analysis/alzheimers-biogen-eli-lilly-amyloid-targeting-therapy-fda-approval/
- 10.1016/j.neurobiolaging.2011.01.006
- https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29763097/
- https://doi.org/10.1111/j.1755-5949.2010.00177.x
