Autoritățile de reglementare a medicamentelor din SUA au aprobat un tratament unic de terapie genetică pentru adulții cu tulburare genetică a sângelui hemofilie B. Medicamentul are scopul de a înlătura povara tratamentelor repetate, însă costă 3,5 milioane de dolari pe doză, ceea ce îl face cel mai scump din lume.
Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat marți terapia cu gene hemofiliei B Hemgenix de la CSL Behring. Un studiu a constatat că acesta înjumătățește numărul de evenimente hemoragice așteptate pe parcursul unui an și eliberează 94% dintre pacienți de nevoia de perfuzii regulate pentru a controla starea.
„Terapia genetică pentru hemofilie este la orizont de mai bine de două decenii”, a spus Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare și Cercetare Biologică al FDA. Marks a spus că aprobarea „reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru cei care se confruntă cu o povară mare de boală asociată cu această formă de hemofilie”.
Hemofilia B afectează 15% dintre pacienții cu hemofilie, apare mai ales la bărbați și este răspândită la aproximativ unul din 40.000 din populație. Femeile care poartă boala adesea nu au simptome. Noile terapii genetice sunt notoriu de costisitoare, iar costul Hemgenix ridică semne de întrebare dacă acesta va fi adoptat pe scară largă.
„Deși prețul este puțin mai mare decât se aștepta, cred că are șanse de succes, deoarece 1) medicamentele existente sunt, de asemenea, foarte scumpe și 2) pacienții cu hemofilie trăiesc în mod constant cu frica de sângerare”, a declarat Brad Loncar, un investitor în biotehnologie și directorul executiv al Loncar Investments.
Tratamentele noi din sector au venit anterior cu un preț ridicat, reflectând costul ridicat de dezvoltare. Când a fost aprobat în 2019, Zolgensma Novartis pentru bebeluși cu atrofie musculară spinală a fost listat la 2,1 milioane de dolari; Tratamentul Bluebird Bio pentru tulburarea de sânge beta talasemie, Zynteglo, avea un preț de 2,8 milioane de dolari când a fost lansat la începutul acestui an.
În unele cazuri, terapiile genetice scumpe au eșuat. Medicamentul Biogen pentru Alzheimer Aduhelm, primul nou tratament pentru Alzheimer din aproape două decenii care a obținut aprobarea în SUA, a eșuat pe piață după ce tratamentul a fost listat la 60.000 de dolari pe an, iar asigurătorii au pus la îndoială eficacitatea acestuia. Directorul executiv al Biogen, Michel Vounatsos, a demisionat în mai din cauza evenimentului.
FDA a spus că Hemgenix „reprezintă un progres important în dezvoltarea de terapii inovatoare pentru persoanele afectate de boală” prin furnizarea unei gene care poate produce factorii lipsă de coagulare a sângelui în ficat.
Tratamentele tradiționale infuzează direct proteinele lipsă, sau factorii de coagulare, de care organismul are nevoie pentru a forma cheaguri și pentru a opri sângerarea. Se estimează că aproximativ 16 milioane de oameni din SUA și Europa suferă de hemofilie B, în timp ce cea mai comună hemofilia A afectează de cinci ori mai multe.
Articol de Izabela Constantin
