U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Leqembi, un nou medicament care are scopul de a încetini declinul cognitiv la pacienții care suferă de boala Alzheimer în stadiu incipient, potrivit unui comunicat publicat de agenția federală pe 6 ianuarie.
Cunoscut și sub numele de lecanemab, Leqembi este al doilea medicament de acest gen. Acest tip de medicamente vizează patofiziologia fundamentală a bolii și este considerată o dezvoltare semnificativă în efortul de a trata cu succes boala Alzheimer.
„Boadala Alzheimer incapacitează în mod nemăsurat viețile celor care suferă de ea și are efecte devastatoare asupra celor dragi”, a spus Billy Dunn, MD, director al Biroului de neuroștiință din Centrul de Evaluare și Cercetare a Medicamentului FDA.
„Această opțiune de tratament este cea mai recentă terapie care vizează și afectează procesul de bază al bolii Alzheimer, în loc să trateze doar simptomele bolii” a adăugat el.
Leqembi a primit aprobarea de la FDA prin Programul de Aprobare Accelerată, care este utilizat pentru aprobarea anterioară a medicamentelor care se adresează unor afecțiuni grave pentru care există o nevoie medicală semnificativă nesatisfăcută.
Studiul clinic de fază 3, care a fost efectuat pentru a confirma beneficiul clinic al medicamentului, a raportat recent rezultate, iar FDA se așteaptă să primească datele în curând.
Cercetatorii au evaluat eficacitatea lui Leqembi intr-un studiu care a implicat 856 de pacienti cu boala Alzheimer. Tratamentul a început cu pacienții cu deficiență cognitivă ușoară sau stadiu de demență ușoară a bolii și a confirmat prezența patologiei beta-amiloid.
Pacienții din grupul de tratament au prezentat o scădere vizibilă a plăcilor beta-amiloid pe măsură ce doza și durata tratamentului au crescut. Cea mai eficientă doză, zece miligrame pe kilogram administrată la fiecare două săptămâni, a condus la o scădere semnificativă a plăcilor cerebrale în comparație cu pacienții care au primit un placebo și nu au observat nicio reducere a plăcilor beta-amiloid.
Aceste descoperiri susțin aprobarea accelerată a lui Leqembi, care se bazează pe reducerea observată a plăcii beta-amiloid, un semn al bolii Alzheimer.
Pentru a compara nivelurile plăcii de beta-amiloid dintr-un compozit de regiuni ale creierului care se estimează că vor fi grav afectate de patologia bolii Alzheimer cu o regiune a creierului care se preconizează că va fi scutită de o astfel de patologie, placa de beta-amiloid a fost cuantificată utilizând tomografia cu emisie de pozitroni.
Leqembi vine cu un avertisment pentru anomalii imagistice legate de amiloid (ARIA), despre care se știe că apar cu anticorpi din această clasă.
ARIA este de obicei asimptomatică, dar, în cazuri rare, poate provoca complicații grave și potențial fatale. Cel mai frecvent simptom al ARIA este umflarea temporară în unele zone ale creierului, care de obicei se rezolvă de la sine și poate fi însoțită de mici pete de sângerare pe sau în creier. Cu toate acestea, unele persoane pot prezenta simptome precum dureri de cap, confuzie, amețeli, modificări ale vederii, greață și convulsii.
În plus, există un risc de reacții legate de perfuzia cu Leqembi, care pot provoca simptome asemănătoare gripei, greață, vărsături și modificări ale tensiunii arteriale. Cele mai frecvent raportate efecte secundare ale Leqembi sunt reacțiile legate de perfuzie, durerile de cap și ARIA.
Conform informațiilor de prescriere pentru Leqembi, acesta este aprobat pentru tratamentul bolii Alzheimer. Se recomandă începerea tratamentului cu Leqembi la pacienții care au fost diagnosticați cu tulburări cognitive ușoare sau în stadiile incipiente ale demenței, deoarece acestea sunt populațiile în care medicamentul a fost testat și s-a dovedit a fi eficient în studiile clinice.
Etichetarea medicamentului afirmă, de asemenea, că nu există dovezi care să susțină siguranța sau eficacitatea utilizării Leqembi la pacienții care au stadii mai avansate sau mai timpurii ale bolii Alzheimer decât au fost studiate.
Eisai, compania farmaceutică care a condus studiul, a anunțat că Leqembi va avea un cost anual estimat de 26.500 USD per pacient, deși costul final ar putea varia pentru fiecare persoană.
Președintele și CEO-ul Asociației Alzheimer, Joanne Pike, și-a declarat, de asemenea, îngrijorarea că acest cost ridicat ar putea face medicamentul inaccesibil pentru mulți americani, în special pentru cei care nu au acoperire în cadrul programului Medicare finanțat de guvern pentru persoanele în vârstă.
Rezultatele studiului au fost publicate în New England Journal of Medicine.
Articol de Răzvan Lupu
